帕金森病患者的新希望
【看中国编译报导】近日由Prothena公司开发，刚刚完成的一项临床试验新药，PRX-002，给帕金森病患者带来令人振奋的希望。PRX-002表明可以减少被认为与引起帕金森氏病有关的一个关键性的酶，如果因此可以减缓疾病的进展，它将标志著在治疗这个疑难病症的一个重要转折点。帕金森氏症简介
帕金森氏症是一种难以治疗的神经系统疾病，有多达100万美国人患有此病，全美每年新发病患超过60,000例，治疗手段有限。全球范围内，估计有700～1,000万人患有帕金森氏症。
治疗帕金森氏症患者的症状一般用左旋多巴。左旋多巴并不能从治本上治疗，但是它可以帮助患者控制震颤和肌肉僵直。在帕金森氏治疗中使用的其他药物还包括有类似多巴胺活性的药物，防止多巴胺水平下降的药物，和神经系统中神经递质乙酰胆碱的阻断剂。
虽然这些药物有助于减轻患者的早期症状，但是很快就失去功效，不能防止疾病的进展。因此，在过去十年中一直在集中精力开发新的，更直接针对帕金森病根源的疗法。
创新疗法
研究表明，帕金森病以及其它的神经退行性疾病，可能是由于沉积α-突触核蛋白（alpha-synuclein）造成的。α-突触核蛋白存在于大脑神经元中，有助于神经元之间神经递质的信息传送。尽管对α-突触核蛋白的作用尚不完全清楚，该蛋白质也具有多巴胺的调节作用。
帕金森氏症的患者，α-突触核蛋白的沉积块可引起神经退行性改变，重要的是，有证据表明，这些非正常沉积物能够在神经元之间扩散，导致病情恶化。
Prothena，在共同开发商罗氏控股（Roche Holdings）的帮助下，认为PRX-002也许能够改变这种状况。PRX-002是一种只针对α-突触核蛋白的单克隆抗体。免疫治疗的目的是减缓或减少由α-突触核蛋白引起的神经退行性改变的蔓延。
虽然PRX-002仍然处于早期人体临床试验阶段，临床第1期的初步研究结果显示PRX-002可以导致血清自由α-突触核蛋白的水平平均减少96%，比对照组有明显的统计学意义。此外，重要的是，治疗组患者没有显著的副作用，表明PRX-002似乎是安全的。
未来展望
这项研究有趣的是它可能为帕金森氏症的治疗带来显著的进步;然而，投资者应该记住，大约90%进入第一期临床试验的药物失败了，PRX-002第一期临床试验只有40位帕金森氏症患者。此外，尚不确定，正在进行中的临床试验结果到明年时的数据是否会支持或反驳这些早期